Parkinson: nuovo approccio di terapia genica
La funzione normale del cervello è caratterizzata da una equilibrata interazione tra gruppi di cellule nervose (nuclei) con funzione eccitatoria e inibitoria. Nella malattia di Parkinson viene a mancare una importante funzione inibitoria all'interno del circuito che regola il movimento. Il sistema motorio è infatti troppo 'eccitato': i muscoli sono sempre contratti, rigidi e anche il tremore è segno di troppa attività spontanea del cosiddetto sistema extrapiramidale. Un nuovo lavoro pubblicato oggi su Science propone una nuova strategia per ridurre la funzione eccitatoria del nucleo subtalamico (uno dei centri eccitatori nel complesso circuito del cosiddetto sistema extrapiramidale): l'introduzione del gene di un enzima che a sua volta produce la GABA, un neurotrasmettitore inibitore. Un approccio che sembra funzionare sul ratto e che potrebbe allargare le opzioni terapeutiche nell'uomo. Infatti, anche la terapia chirurgica già praticata agisce sul nucleo subtalamico troppo eccitato e lo disattiva tramite la lesione del nucleo o l' impianto di un dispositivo elettrico (la cosiddetta 'deep brain stimulation'). La terapia chirurgica utilizza una particolare tecnica (stereotassia) per accedere al nucleo subtalamico attraverso un piccolo foro nel cranio. La stessa tecnica ora può servire a iniettare un virus modificato che infetta le cellule nervose introducendo così il nuovo gene. Negli Stati Uniti è stato autorizzato un piccolo studio clinico su 12 pazienti per verificare se la terapia funziona nell'uomo.
Articolo su Science (US $ 10 dopo registrazione)
BBC News
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11:13:49 AM 
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